Genalækningar eru sú lækningameðferð sem hvað mestar vonir hafa verið bundnar við í framþróun læknavísinda á liðnum árum. Þegar hugmyndir um genalækningar komu fyrst fram, í kjölfar sérstaklega hraðra og stórstígra framfara og þekkingaröflunar um genamengi mannsins, gen og virkni þeirra, héldu margir vísindamenn að handan við hornið væri að finna leið til að lækna flesta sjúkdóma. Hægt yrði hreinlega að ráðast að upptökum sjúkdómsins, þ.e. gallaða geninu og laga það.
Genalækningar ganga í stuttu máli út á það að genaflutningur er notaður til þess rannsaka, fyrirbyggja eða meðhöndla sjúkdóma sem koma til vegna galla í genum. Þá er miðað að því að koma nýju færslugeni, sem hefur einhverja ákveðna eftirsótta virkni inní þær frumur líkamans sem ekki starfa rétt. Algengast er þá að virka færslugenið komi í stað, eða gegni hlutverki gens sem einhverra hluta vegna er óvirkt.
Flutningur gena frá tilraunaglasi að ákveðnum markfrumum er hinsvegar heldur flókinn. Finna þarf hentuga ferju til að flytja nýju genin inní frumurnar, og ferjan þarf þar að auki að rata inn í réttar frumur. Þetta er hægara sagt en gert, en aðallega hefur verið notast við veirur til þessa flutnings. Veirur eru þannig gerðar að þær fjölga sér með því að innlima genamengi sitt í genamengi þeirra fruma sem þær sýkja, og notfæra sér síðan frumuna til að framleiða þær byggingareiningar sem þarf til að mynda fleiri veirur.
Í genalækningum er veirunum hinsvegar erfðabreytt þannig að þær innihaldi starfhæft mannagen, en séu að auki þannig úr garði gerðar að þær valdi ekki sjúkdómum eða bólgumyndunum, en þetta eru að jafnaði þeir atburðir sem undir eðlilegum kringumstæðum eiga sér stað í samspili mannsins við veirur. Þegar veiran er talin uppfylla þessi skilyrði, gengur hún í málin, ,sýkir’ ákveðna markfrumu, og kemur færslugeninu fyrir í genamengi hennar og fruman framleiðir í framhaldi rétt hlutfall prótína og annarra afurða sem heilbrigð fruma samanstendur af. Aðrar aðferðir í genalækningum, sem ekki þurfa genaferju við eru þó fyrir hendi.
Óhemju miklu fjármagni hefur verið kostað í rannsóknir á þessu sviði en þær hafa ekki borið þann árangur sem vonast var eftir, a.m.k ekki slíkum að genalækningar séu orðinn viðurkenndur meðferðarmöguleiki í heilbrigðiskerfinu. Fyrsta klíníska rannsóknin fór af stað árið 1990, og í raun unnust fáir sigrar á sviðinu eftir því sem leið á áratuginn. Árið 1999 lést síðan sjúklingur með efnaskiptagalla eftir þáttöku í tilraunum með genalækningameðferð og þótti ljóst að dánarorsök mætti rekja til ónæmisviðbragða gegn veirunni sem notuð var til að ferja færslugenið í það skiptið. Í framhaldi af þessum atburði voru reglur hertar verulega, og hendur vísindamanna enn frekar bundnar.
Þrátt fyrir þetta hafa verið og eru margar spennandi rannsóknir í gangi. Sem dæmi má nefna rannsókn á meðferð Alzheimer sjúkdómsins með genalækningum. Þá er erfðabreyttum frumum, sem innihalda gen sem skrá fyrir vaxtarþætti fyrir taugafrumur, sprautað beint inní heilann. Vaxtarþátturinn virðist koma í veg fyrir hrörnun og dauða taugafrumanna, og sömuleiðis örva þær frumur sem eftir eru til virkni.
Að undanförnu hefur mikill hluti rannsókna á þessu sviði beinst að krabbameinsmeðferðum og mögulegum úrræðum í HIV-baráttunni. Í Kína hefur m.a.s. meðferðarmöguleiki á húðkrabbameini nú þegar fengið grænt ljós frá yfirvöldum, en það er sérstaklega algengt í Kína. Þá er gen sem skráir fyrir prótíninu p53 ferjað með hjálp adenoveiru (típísk kvefveira) inn í frumur. Mörg æxli verða nefnilega til í kjölfar þess að p53 genið skaddast eða óvirkjast, en p53 er öryggisventill frumunnar og sér um að fruman ,drepi’ sig ef hún fer að hegða sér sérkennilega og þróast í þá átt að verða krabbameinsfruma með tilheyrandi ofskiptingum. Vísindamenn á Vesturlöndum eru margir hinsvegar bæði tortryggnir og neikvæðir í garð starfsbræðra sinna í austri og telja ekki hafa verið nógu vel að rannsóknunum staðið. Aðstandendur p53-verkefnisins vonast aftur á móti til að aðferðinni sé hægt að beita á aðrar gerðir krabbameina.
Nú er farin af stað í Bretlandi tilraunameðferð á krabbameini í brisi. Í því tilviki er ætlunin að nota retroveirur til þess að koma fyrir í krabbameinsfrumum geni sem skráir fyrir ákveðnu ensími sem breytir ákveðnu óvirku lyfi sem áður hafði verið gefið inn, í eitrað form sem síðan leiðir til þess að krabbafruman deyr. Vegna þess að retroveirur sýkja aðallega frumur sem eru að fjölga sér t.d. krabbameinsfrumur, er hægt að einskorða frumudauðann við þær frumur og hlífa þeim heilbrigðu.
Þessar nýlegu tilraunir og niðurstöður gefa a.m.k til kynna að einhver skriður sé á málum og kannski eru vísindamenn á barmi þess að uppskera eftir áralangt erfiði. Spennandi verður að sjá hvernig mál þróast. Hvort genalækningar séu sannarlega framtíðin, eða bara fjarlægur draumur.
- Afstæðar og óbærilegar raunir - 25. mars 2021
- Konan sem vissi ekki að hana vantaði jarðskjálfta - 22. október 2020
- Offita og aumingjaskapur - 15. ágúst 2007
